前言：近年来，随着医疗技术的发展和科技水平的提高，CART治疗逐渐成为治疗白血病与淋巴瘤领域的新兴治疗手段，CART治疗也代表着近年来白血病和淋巴瘤治疗领域最成功也是竞争最激烈的治疗手段。目前虽然只有不多的病人会选择这种新疗法，但无法否认其在治疗上发挥的巨大作用。还有人说，CART治疗太贵，要120万一次，那么，到底什么是CART治疗，适应症都有哪些?效果如何呢?对此，我们邀请到河南省肿瘤医院内科副主任赵艳秋教授、河南省肿瘤医院消化内五科李宁，请她们给我们讲讲，关于CART治疗的相关知识，欢迎她们的到来!

　　本期要点：

　　问题一：120万一次的CART治疗现在被老百姓广为流传，赵主任，请问CART治疗属于什么治疗?治疗的简单机制是什么?

　　答：CAR-T治疗，是一种比较新型的肿瘤细胞免疫疗法，是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”的简称，。T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，它的作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。但是在恶性肿瘤发生时，我们的T细胞经常不能正确的识别肿瘤细胞。擦亮我们T细胞的眼睛，让我们的T细胞能够识别肿瘤，进而杀伤肿瘤就是我们设计CAR-T的初衷。CAR-T是改构的T细胞，在实验室，技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体)，将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。目前CAR-T已经是比较成熟的免疫细胞治疗方式，经过了几代的演变，主要用于淋巴造血系统的恶性肿瘤，相信以后随着技术的成熟，实体肿瘤的病人也能从中受益。我们医院有多项淋巴造血系统肿瘤的CAR-T的临床试验，包括结肠癌，肺癌的实体瘤的临床试验也在进行中。

　　问题二：李老师，请问CART治疗目前的适应症都有哪些，它的疗效又如何呢?

　　答：2012年，急性淋巴性白血病女孩艾米莉通过CAR-T 细胞治疗后实现“治愈”，至今已经无癌生存9年，她是全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童。2013年，《科学》杂志(Science)将CAR-T细胞疗法评为全球十大科技突破之首。

　　2017年，FDA(美国食品药品监管局)率先批准了全球第一、第二个CAR-T疗法上市，来自诺华公司的Kymriah和吉利德旗下Kite制药的Yescarta分别获批治疗特定类型的急性淋巴细胞瘤和大B细胞淋巴瘤，2017年被称为细胞免疫治疗的“元年”，2017年 12月11日，南京传奇生物科技有限公司(金斯瑞旗下的全资子公司)申报的LCAR-B38MCAR-T细胞自体回输制剂新药注册已被正式受理，2018年3月12日上午10点，国家药监局批准了LCAR-B38MCAR-T细胞自体回输制剂临床试验申请，这是我国首例获受理的CAR-T疗法。目前CAR-T治疗的适用人群范围还比较窄，国外以及国内已获批的适应症包括：复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、复发/难治性急性淋巴细胞白血病、复发/难治性多发性骨髓瘤、复发/难治性滤泡性淋巴瘤、复发/难治性 套细胞淋巴瘤 。多项临床研究数据表明CAR-T细胞治疗血液系统恶性肿瘤疗效显著。 抗CD19抗原的CAR-T细胞治疗难治复发急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤分别可以达到85%-90%和60%以上的患者获得缓解，抗BCMA抗原的CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤则可以达到75%-80%以上的患者获得缓解。

　　问题三：如您所说，目前CART治疗多用于淋巴瘤等恶性肿瘤，李老师，CART治疗真的能治愈恶性肿瘤吗?

　　答：不要误解‘完全缓解'这个概念，目前只是出院时检查不到任何肿瘤细胞，但这种状态能维持多久，还会不会复发，现在并无定论

　　临床上所说的血液肿瘤的“完全缓解”不等于完全治愈。医学上的“完全缓解”包括两层含义：一是肿瘤相关临床症状完全消失;二是通过血液学、穿刺等检查项目确认患者体内没有残余癌细胞及代谢生物标志物。并不是每位患者经过CAR-T治疗后，都会达到完全治愈，有的患者即使达到“完全缓解”，几个月后也有可能复发。尽管存在复发风险，但不可否认，相较于其他免疫疗法，CAR-T治疗仍然具有十分可观的效果。

　　问题四：赵主任，请问目前在中国上市的CART治疗的疗效表现如何呢?