狭义生物治疗是指利用活体细胞或具有表达活性的基因进行疾病预防、治疗的技术，主要包括基因治疗和体细胞治疗两大类，均属于大概念的生物技术药物范畴。与抗体、细胞因子和多肽类药物最大的区别在于这类药物进入体内后还是“活的”，它们通过体内表达相应蛋白质或诱导其他细胞或细胞因子的级联反应而产生新的生物学效应，从而达到治疗的目的。2011 年诺贝尔奖公布，其中发现了树突状细胞（DC）的核心免疫调节功能并发明了 DC 治疗性疫苗的加拿大学者 Steinman 备受关注，因为他用自己设计的新型 DC 肿瘤疫苗成功诱导了自身抗肿瘤免疫反应，突破了胰腺癌的生存期，使自己额外多活了近 4 年[1]。虽然在授奖仪式前不久，他已抱憾去世了，但如果没有用他自己设计的 DC 肿瘤疫苗，也许他根本就没有机会获得诺贝尔奖这一殊荣。Steinman 的故事也透露出国际生物治疗发展的现状，即经过 20 多年的发展，国际生物治疗技术已经逐步成熟，并将成为新兴的生物医药产业。据最近一期报告显示，至 2015 年，仅基因治疗一类技术的全球预期收入就可以达到4.84 亿美元。截止到 2011 年 6 月，全世界共批准了 1714 项基因治疗的临床试验方案，其中进入II/III 期临床试验的有 300 多项（）。而且基因治疗针对的疾病谱也以肿瘤为主快速扩大到其他各类临床病症，成熟的产品、技术已进入“井喷”阶段[2-4]。体细胞治疗技术，特别是治疗性细胞疫苗技术也已进入临床应用的成熟期[5-6]。截止到 2010 年 3 月，全球大约有 950 个肿瘤治疗相关的免疫治疗方案处于开发中。特别是多项肿瘤预防性和治疗性疫苗取得了重大突破，2010 年4 月 29 日，美国 FDA 批准了首个基于 DC 修饰的、治疗前列腺癌的细胞疫苗 Provenge[7]。它的上市标志着体细胞治疗技术进入产业化阶段。有点戏剧性的是，全球第一个上市的基因治疗产品“今又生”是在中国批准诞生的[8]；全球第一个上市的免疫隔离化细胞治疗产品 APA-BCC 镇痛微囊也是在中国批准诞生的。由我国著名免疫学家曹雪涛院士主持开展的体细胞治疗性疫苗——抗原致敏的人树突状细胞（APDC）经过近十年的曲折发展，已在 II 临床验证中与化疗序贯联用治疗晚期大肠癌取得显著疗效，即将进入临床 III 期实验。但这是我国 SFDA 正式批准的第一个，也是目前唯一进入临床验证的免疫细胞治疗技术。这些标志性成就一方面代表着我国生物治疗技术的起步和总体水平与国际基本平齐，另一方面也凸显我国在生物治疗技术产业化过程中举步维艰的状态。到目前为止，国内经 SFDA 批准进入临床验证的基因治疗和体细胞治疗的项目仍然可以用“寥寥无几”来形容。我国生物治疗的研发起步很早，发展速度较其他生物医药也更快，但产业化的过程却严重滞后。应该说，我国与发达国家的生物医药相比较，起步和水平最接近的就是生物治疗领域，也是最有机会赶超发达国家，并形成特有优势和竞争力的新兴生物医药产业。遗憾的是，由于我国在该领域相关技术产品的法规科学研究的严重滞后，监管当局与领域中坚持不懈地有效沟通长期缺失，致使政府对生物治疗项目的审批监管长期处于“困惑”和呆滞状态，导致我国生物治疗技术产业化的进程与国际的距离越拉越大，仅有的一点优势很可能也会很快彻底丧失，与国际生物治疗产业蓬勃向上发展的态势形成了鲜明对照，是典型的“起个大早，赶个晚集”！相反，由于制度上的缺失，民间不规范的生物治疗技术却大行其道，缺乏有效的监管，存在很多隐患和漏洞，进口产品和技术侵占我国生物治疗市场的态势已经拉开。生物治疗对于民众来说犹如“雾里看花”，只能祈盼，却始终得不到实惠。

目前，制约我国生物治疗产业发展的主要瓶颈问题不只是政府监管部门的态度问题，而且也归结于该领域自身对生物治疗缺乏长期有效的法规科学研究，对生物治疗技术临床应用的规律把握不准，把生物治疗这类作用机制十分复杂的治疗性技术当作一般药品对待，从而在审批监管的理念上和临床应用中都存在诸多误区，造成政府的审批监管职责含糊，正规研发的产品申报审批程序困难重重，甚乎停滞的局面。目前，领域中对监管当局的抱怨不绝于耳，很多生物治疗的国家研究计划项目在汇报时把课题进程上的滞后（临床验证申报阶段）都“赖”到 SFDA 的“不作为”上。这种领域与监管当局的“对峙”状态对我国生物治疗技术的研究和产业化更是雪上加霜，进一步拉大我们与发达国家的差距。要破解这一困境，抱怨和“对峙”肯定无济于事，但是如何能够化解误区，开辟一条正确的道路，引领我国生物治疗产业健康快速地发展呢？这需要政府和领域间更密切的交流和探讨，百家争鸣，形成共识，最终制定和建立与国际接轨，符合国情的新的生物治疗研究应用和产业化的法规和技术体系。在此，我抛出一点儿个人肤浅的观点，算是一个引子，希望同仁们能就此问题继续研讨。

文章来源：《中国肿瘤生物治疗杂志》 网址: http://www.zgzlswzlzz.cn/qikandaodu/2020/1103/435.html